美國《紐約時(shí)報(bào)》11日披露了一項(xiàng)發(fā)表于基因治療會(huì)議的臨床進(jìn)展:針對(duì)艾滋病的免疫細(xì)胞療法,在早期感染者中實(shí)現(xiàn)最長近兩年的病毒持續(xù)抑制,被視為邁向“功能性治愈”的重要概念驗(yàn)證。該研究由加州大學(xué)舊金山分校艾滋病專家領(lǐng)銜,非營利組織CaringCross主導(dǎo)技術(shù)開發(fā),成果已提交學(xué)術(shù)會(huì)議并提前向媒體發(fā)布。
該研究采用基因工程改造患者自體T細(xì)胞,使其表達(dá)兩種特異性分子:一種可精準(zhǔn)識(shí)別并殺傷被艾滋病病毒感染的細(xì)胞,另一種能阻斷病毒入侵免疫細(xì)胞,形成“攻擊+防御”的雙重機(jī)制。
7名受試者均在接受單次細(xì)胞輸注后立即停用常規(guī)抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物。結(jié)果顯示,3名在感染后數(shù)月內(nèi)接受標(biāo)準(zhǔn)治療的早期患者實(shí)現(xiàn)顯著臨床獲益:其中兩人分別維持92周和48周檢測(cè)不到病毒,另一人在12周內(nèi)病毒載量部分受抑。而感染時(shí)間更長的3名患者因病毒儲(chǔ)存庫較深、免疫損傷較重,未能獲得持續(xù)療效,需重啟藥物治療。
這一差異提示治療時(shí)機(jī)可能影響療效。團(tuán)隊(duì)分析,早期干預(yù)可限制病毒庫規(guī)模,保留更完整的免疫功能,使改造后的細(xì)胞更易重建抗病毒防線。盡管樣本量有限,但早期患者100%出現(xiàn)病毒控制的現(xiàn)象,為療法有效性提供了關(guān)鍵證據(jù)。
艾滋病病毒因高變異性與潛伏特性,需終身用藥以防復(fù)發(fā),F(xiàn)有主流方案為每日口服藥或間歇注射,全球超4000萬感染者中僅約1/4獲得規(guī)律治療?茖W(xué)界長期追求“功能性治愈”,即停藥后病毒仍被長期壓制,此次研究首次在人體驗(yàn)證了該路徑的可行性。
學(xué)界對(duì)此持謹(jǐn)慎樂觀態(tài)度。弗雷德·哈欽森癌癥中心專家漢斯-彼得·基姆指出,癌癥免疫療法的突破為艾滋病治療提供了技術(shù)范本;賓夕法尼亞大學(xué)免疫學(xué)家詹姆斯·萊利強(qiáng)調(diào),聯(lián)合廣譜中和抗體或可產(chǎn)生協(xié)同效應(yīng),延長緩解周期。但蓋茨基金會(huì)艾滋病創(chuàng)新負(fù)責(zé)人邁克·麥克庫恩提醒,當(dāng)前個(gè)體化細(xì)胞制備成本高昂、流程復(fù)雜,難以規(guī);菁鞍偃f名需要治療的患者。
【總編輯圈點(diǎn)】
這項(xiàng)臨床進(jìn)展標(biāo)志著艾滋病治療向“免疫介導(dǎo)的功能性治愈”邁出了關(guān)鍵一步。其核心價(jià)值不在于短期病毒清零,而在于驗(yàn)證了人體免疫系統(tǒng)經(jīng)工程化改造后,具備獨(dú)立對(duì)抗艾滋病病毒的持久潛力。它同時(shí)向人們揭示了“治療窗口期”的重要性:只有在病毒庫尚未扎根的早期介入,免疫治療才可能奏效,這為未來的公共衛(wèi)生策略提供了新導(dǎo)向,人們或許需要將篩查與治療大幅前移。而這種治療模式,更為“跨界應(yīng)用”提供了一個(gè)可能,細(xì)胞治療不僅僅是抗癌利器,同樣也是攻克頑固病毒性疾病的可行路徑。
(責(zé)任編輯:華康)